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研究表明， Zolgensma成功转染了中枢神经系统组织，包括大脑和脊髓中的运动神经元。随着时间的推移，达到里程碑的患者比例升高。
这项试验第一次对Zolgensma在人体中的生物分布进行了分析。诺华基因疗法3期结果积极，有望5月获批上市 2019-04-18 10:45 · angus 诺华旗下的AveXis公司宣布，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，在名为STR1VE的3期临床试验中，获得积极中期结果 本文转载自药明康德。日前，诺华旗下的AveXis公司宣布，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，在名为STR1VE的3期临床试验中，获得积极中期结果。检测患者运动能力的CHOP-INTEND评分在接受基因疗法后一个月平均提高7点，在接受治疗3个月后平均提高11.8点。SMA是由于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1基因出现缺陷而导致的
两名患者接受治疗 2019-04-18 10:00 · 369370 CRISPR基因编辑抗癌试验布局已开启。团队负责人、肿瘤学家Edward A. Stadtmauer在去年6月接受The Scientist采访时曾表示，CRISPR将被用作新型免疫治疗的工具。诺华生物医学研究中心（NIBR）也介绍了该中心作为创新研发的引擎，在开发创新疗法方面的卓越表现。
诺华认为这款基因疗法可能为多种类型SMA患者的生活带来变革性影响。这一疗法目前正在3期临床试验中接受检验，有望今年获得顶线结果。这款基因疗法使用AAV9病毒载体递送表达运动神经元生存蛋白（SMN）的转基因，旨在恢复神经系统中SMN蛋白的表达，治疗不同类型的SMA患者。该项试验的数据预计在今年第三季度公布。
图片来源：参考资料[1]药物名：Zolgensma（AVXS-101）适应症：脊髓性肌肉萎缩症（SMA）Zolgensma（AVXS-101）是诺华去年87亿美元收购基因疗法公司AveXis获得的主打基因疗法产品。这是人数更多的一类心力衰竭患者。
DP2介导的信号通路激活嗜酸性粒细胞，Th2淋巴细胞和嗜碱性粒细胞。根据会议信息，诺华公司的药物研发管线中有25个以上潜在重磅药物，其中10余款有望在2021年之前上市。在HAWK和HARRIER的3期临床试验中，brolucizumab达到了试验的主要终点和关键性次要终点，与常用湿性AMD疗法相比，在减少患者视网膜积液方面有更好的表现。2期临床试验结果表明，fevipiprant能够将痰液中的嗜酸性粒细胞数量减少72%。
它不但在治疗最严重的1型SMA患者中表现出卓越的疗效，而且也能改善症状相对较轻的2型SMA患者的运动功能。图片来源：参考资料[1]药物名：fevipiprant（QAW039）适应症：哮喘Fevipiprant是一款具有改变疾病进程潜力的变革性疗法。今天，药明康德的微信团队将和读者分享这些即将上市的潜在重磅药物的最新研究进展。它靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA），在治疗mCRPC的2期临床试验中已经表现出显著疗效。
这款疗法能够让患者在家中通过皮下注射给药。图片来源：参考资料[1]药物名：PDR001适应症：转移性黑色素瘤PDR001又名spartalizumab，是诺华公司开发的一款PD-1抑制剂。
诺华预计在今年第4季度递交监管申请。它是一款人源化CD20单克隆抗体。
今日，诺华（Novartis）公司在年度投资人大会上深度介绍了该公司的研发进展和布局。图片来源：参考资料[1]药物名：ofatumumab（OMB157）适应症：复发型多发性硬化症（MS）Ofatumumab是诺华公司正在开发的另一款治疗MS的创新疗法。它目前在一项3期临床试验中，与dabrafenib和trametinib联用治疗携带BRAF V600突变的转移性黑色素瘤患者。诺华预计在今年第四季度递交监管申请，并且致力于将Entresto开发成为治疗所有心力衰竭类型患者的基础疗法。目前，它在5项3期临床试验中接受检验，今年年底之前有望获得3期试验结果。抑制VEGF信号通路可以抑制新生血管病变的增长，清除视网膜水肿，并且改善患者的视力。
根据诺华提供的信息，它可能成为第一款针对MS患者的精准B细胞疗法。同时它还在与其它疗法联用，治疗三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌患者。
诺华已经使用优先审评券递交了这款新药的生物制剂许可申请，预计今年第4季度有望推出这款治疗湿性AMD的新疗法。这是目前唯一一款改变典型SPMS患者疾病进展的口服药物，而且最近的数据分析表明，它还可以提高SPMS患者的认知处理速度。
目前，使用该药物治疗非放射性轴性脊柱关节炎（non-radiographic axial spondyloarthritis, nr-axSpA）的3期临床试验正在进行中，预计今年第四季度获得结果。图片来源：参考资料[1]药物名：177Lu-PSMA-617适应症：转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）177Lu-PSMA-617是诺华以21亿美元收购Endocyte公司后，获得的一款潜在first-in-class放射性配体疗法（RLT）。
图片来源：参考资料[1]除了这些近几年有望上市的潜在重磅疗法，诺华公司高管还在会议上介绍了研发管线中多种创新疗法，以及该公司在癌症免疫疗法、基因和细胞疗法等方面的布局。目前这一疗法在名为PARAGON-HF的3期临床试验中接受检验，治疗射血分数保留型心力衰竭（HFpEF，又名舒张性心力衰竭）患者。它是一种前列腺素D2受体2（DP2）的口服特异性小分子拮抗剂。图片来源：参考资料[1]药物名：Entresto（sacubitril/valsartan）适应症：射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）Entresto已经获得FDA批准用于治疗射血分数下降型心力衰竭（HFrEF，又名收缩性心力衰竭）患者。
它能够以高亲和力与所有VEGF-A亚型相结合，并且抑制它们的功能以及VEGF受体的激活。诺华预计在今年上半年完成监管申请的递交，在2020年上半年推出这款新疗法。
本周公布的2期临床试验结果表明，它能够显著改善患者的肺功能，表现优于常见标准疗法。图片来源：参考资料[1]药物名：Cosentyx（secukinumab）适应症：非放射性轴性脊柱关节炎Cosentyx是一款IL-17A抑制剂，IL-23/IL-17A在多种炎症性疾病中起到关键性作用，是多种重磅药物的靶点。
Zolgensma有望本月获得FDA批准上市。它通过与P选择素结合，阻碍多细胞粘连和聚集的产生，从而防止VOC发生。
在HR+/HER-晚期乳腺癌中，PI3K通路的改变是肿瘤恶化，疾病进展和产生治疗耐药性的最常见原因。如果获得FDA批准，这款新药将成为治疗携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的唯一获批疗法。3年内10余款重磅药上市，诺华研发管线的最新进展你都知道吗？ 2019-05-24 09:37 · angus 诺华（Novartis）公司在年度投资人大会上深度介绍了该公司的研发进展和布局。图片来源：参考资料[1]药物名：Mayzent（siponimod）适应症：复发型多发性硬化症，包括活跃的继发进展型疾病Mayzent已经于今年3月获得FDA批准上市，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，其中包括活跃的继发进展型疾病（active SPMS），复发缓解型疾病（RRMS）和临床孤立综合征（CIS）。
诺华将致力进一步扩展该疗法的适应症范围。通过与B淋巴细胞表面的CD20结合，能够清除血液中B细胞，从而降低MS患者的自身免疫反应
其中，美国获批适应症可见下表。二．国内地舒单抗生物类似药开发地舒单抗上市以来，销售额逐年递增，2018年Prolia, Xgeva全球销售额达到40.77亿美元，国内企业有多家布局地舒单抗生物类似药，其中绿叶制药开发的LY06006进度最为领先，开发Prolia生物类似药产品，2019年04月08日，率先在中国启动3期临床。
因此，骨质溶解减少，巨细胞肿瘤进展减慢，增生性基质被致密的非增生性、分化型编织新骨代替，从而改善临床结局。2.骨折风险增加的绝经后骨质疏松症妇女摘自Denosumab for Prevention of Fractures in Postmenopausal Women with OsteoporosisNCT00089791数据表明： 地舒单抗 vs 安慰剂椎体骨折发生率为 2.3% vs 7.2%，地舒单抗 vs 安慰剂能够使患者锥体骨折风险降低68%，HR 0.32。
